WINREVAIR firmy Merck wykazuje dużą skuteczność w terapii PAH: wnioski z badań klinicznych
Firma Merck & Co. ogłosiła, że badanie fazy III HYPERION, oceniające skuteczność leku WINREVAIR (sotatercept-csrk) w leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego (PAH), zostanie zakończone wcześniej. Decyzja ta wynika z pozytywnych wyników analizy pośredniej badania ZENITH oraz przeglądu dotychczasowych danych z programu klinicznego WINREVAIR. Komitet sterujący programu oraz firma Merck uznali, że kontynuacja badania HYPERION nie jest już etyczna, co pozwoli wszystkim uczestnikom badania na dostęp do WINREVAIR.
Tętnicze nadciśnienie płucne: charakterystyka i wyzwania terapeutyczne
Tętnicze nadciśnienie płucne to rzadka, ale poważna choroba charakteryzująca się podwyższonym ciśnieniem krwi w tętnicach płucnych. Prowadzi to do objawów takich jak duszność, ból w klatce piersiowej oraz zawroty głowy. Nieleczone PAH może prowadzić do niewydolności serca i przedwczesnej śmierci. Szacuje się, że w Stanach Zjednoczonych choroba ta dotyka około 40 000 osób.
WINREVAIR: innowacyjne podejście w terapii PAH
WINREVAIR, będący inhibitorem szlaku sygnalizacji aktywiny, został zatwierdzony przez FDA jako pierwszy lek z tej klasy do leczenia PAH. Jego mechanizm działania polega na modulacji szlaku sygnałowego aktywiny, co prowadzi do rozszerzenia naczyń krwionośnych w płucach i obniżenia ciśnienia tętniczego. W badaniach klinicznych WINREVAIR wykazał zdolność do znaczącego wydłużenia czasu do pogorszenia choroby, konieczności przeszczepu płuc lub zgonu u pacjentów z zaawansowanym PAH, którzy już otrzymywali standardowe leczenie.
Badanie HYPERION: cel i metodologia
Badanie HYPERION było randomizowanym, podwójnie zaślepionym badaniem fazy III, w którym uczestniczyło około 300 nowo zdiagnozowanych pacjentów z PAH. Celem badania była ocena skuteczności i bezpieczeństwa WINREVAIR w połączeniu z terapią podstawową w porównaniu z placebo. Pacjenci byli losowo przydzielani do grupy otrzymującej WINREVAIR lub placebo, a następnie monitorowani pod kątem kluczowych punktów końcowych, takich jak czas do pogorszenia choroby, hospitalizacji czy zgonu.
Wcześniejsze zakończenie badania: etyczne i naukowe uzasadnienie
Decyzja o wcześniejszym zakończeniu badania HYPERION została podjęta po analizie wstępnych danych z innego badania fazy III o nazwie ZENITH. W badaniu tym WINREVAIR wykazał znaczące korzyści w zakresie redukcji ryzyka zgonu u pacjentów z PAH. Na podstawie tych wyników, niezależny komitet monitorujący dane zalecił zakończenie badania HYPERION, uznając kontynuację badania za nieetyczną ze względu na oczywiste korzyści terapeutyczne dla pacjentów.
Perspektywy dla pacjentów i przyszłość terapii PAH
Pacjenci uczestniczący w badaniu HYPERION będą mieli możliwość kontynuacji terapii WINREVAIR w ramach otwartego badania rozszerzającego SOTERIA. Analitycy przewidują, że WINREVAIR stanie się kluczowym elementem w leczeniu PAH, z prognozowaną sprzedażą na poziomie 1,5 miliarda dolarów w bieżącym roku. Lek został już zatwierdzony w Wielkiej Brytanii, Unii Europejskiej oraz w ponad 30 innych krajach, co świadczy o jego globalnym znaczeniu w terapii PAH.
Podsumowanie
Wcześniejsze zakończenie badania HYPERION podkreśla skuteczność i potencjał terapeutyczny WINREVAIR w leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego. Decyzja ta odzwierciedla zaangażowanie firmy Merck w dostarczanie innowacyjnych i skutecznych terapii dla pacjentów z rzadkimi i poważnymi schorzeniami układu krążenia.
Źródło: inf. prasowe Merck
