Nowe podejście do profilaktyki sercowej postaci tocznia noworodkowego
Wrodzony blok serca, znany również jako sercowa postać tocznia noworodkowego, to rzadka, lecz potencjalnie zagrażająca życiu choroba występująca u noworodków matek z obecnością autoprzeciwciał anty-SSA/Ro. Przeciwciała te mogą przenikać przez łożysko i uszkadzać układ bodźcoprzewodzący serca płodu, prowadząc do spowolnienia rytmu serca. Większość dzieci, które przeżyją, wymaga wszczepienia stymulatora serca na całe życie.
Naukowcy z NYU Langone Health opisali przypadek pacjentki z toczniem rumieniowatym układowym (SLE) i wysokim mianem przeciwciał anty-SSA/Ro, u której zastosowano lek blokujący przechodzenie autoprzeciwciał przez łożysko – rozanoliksizumab. Zastosowanie tego leku pozwoliło zapobiec rozwojowi wrodzonego bloku serca u noworodka.
To pierwszy w historii przypadek użycia inhibitora receptora FcRn (neonatal Fc receptor) w celu zapobiegania tej chorobie. Wyniki badań opublikowano w czasopiśmie Annals of the Rheumatic Diseases.
Jak działa rozanoliksizumab?
Rozanoliksizumab to przeciwciało monoklonalne, które blokuje receptory FcRn w łożysku, uniemożliwiając przenikanie autoprzeciwciał z krwi matki do krwi płodu. Dodatkowo lek obniża poziom tych przeciwciał u matki. W opisywanym przypadku podawano go w cotygodniowych iniekcjach od 14. do 28. tygodnia ciąży – okresu największej wrażliwości serca płodu.
W trakcie terapii poziom autoprzeciwciał spadł u matki o ponad połowę. Badania ultrasonograficzne oraz domowe monitorowanie rytmu serca płodu potwierdziły brak zaburzeń przewodzenia. Dziecko – dziewczynka – przyszło na świat w 37. tygodniu ciąży, z prawidłową czynnością serca i masą urodzeniową 2,89 kg. Matka nie odnotowała żadnych poważnych działań niepożądanych.
Kobieta była objęta programem tzw. compassionate use, ponieważ jej dwie poprzednie ciąże zakończyły się poważnymi powikłaniami – jedno dziecko zmarło przed narodzinami, a drugie wymagało wszczepienia stymulatora serca wkrótce po urodzeniu.
Nowa koncepcja terapeutyczna
Autorzy badania, dr Philip Carlucci i prof. Jill Buyon z NYU Grossman School of Medicine, podkreślają, że wyniki tego pojedynczego przypadku potwierdzają bezpieczeństwo i skuteczność zastosowania rozanoliksizumabu w profilaktyce wrodzonego bloku serca u kobiet z dużym ryzykiem przeniesienia autoprzeciwciał.
„Nasze badanie dostarcza dowodu koncepcyjnego dla hipotezy, że brak autoprzeciwciał oznacza brak bloku serca u płodu” – powiedziała prof. Buyon, dyrektor Lupus Center przy NYU Langone.
Zachęcające wyniki spowodowały, że amerykański National Institutes of Health (NIH) sfinansuje wieloośrodkowe badanie kliniczne AVERT (Atrioventricular Block Elimination with Rozanolixizumab Therapy), które obejmie kobiety, u których poprzednie ciąże były powikłane wrodzonym blokiem serca. Celem badania będzie ocena, czy rozanoliksizumab skutecznie zapobiega rozwojowi choroby u kolejnych dzieci.
Warto dodać, że rozanoliksizumab jest już zatwierdzony przez FDA w leczeniu miastenii (myasthenia gravis) – choroby powodującej osłabienie mięśni.
Źródło: Annals of the Rheumatic Diseases, “Blocking the neonatal Fc receptor as a novel approach to prevent cardiac neonatal lupus: a proof-of-concept study”
DOI: http://dx.doi.org/10.1016/j.ard.2025.09.011
